政策法規(guī)
冰桶挑戰(zhàn)關(guān)注罕見病 專家呼吁建立特種醫(yī)療保障制度
作者： 來源：神宇醫(yī)藥 日期：2014-08-25 10:06:54
近日，一場起源于國外、旨在讓公眾關(guān)注“漸凍人”這一罕見病的“ALS冰桶挑戰(zhàn)賽”風(fēng)靡國內(nèi)。越來越多的人知道了什么是“漸凍人”，什么是罕見疾病，進而施援。專家表示，除了關(guān)注“漸凍人”等罕見疾病，要真正保障罕見病患者的權(quán)利，還需立法規(guī)定相應(yīng)保障措施，建立特種醫(yī)療保障制度。
“瓷娃娃”兩天收到半年捐款
“冰桶挑戰(zhàn)”發(fā)起于美國，要求被點名者24小時內(nèi)往自己身上潑一桶冰水，拍下視頻并指定3個人接下來重復(fù)這一過程。如果被點名者不接受挑戰(zhàn)，就要捐款l00美元。
這項活動漂洋過海進入中國以后，迅速吸引了眾多名人參與其中。8月l8日，小米科技董事長雷軍發(fā)布微博稱：接受了投資家Yuri的“冰桶挑戰(zhàn)”，同時挑戰(zhàn)天王劉德華、富士康郭臺銘和百度李彥宏。此后，歌手周杰倫、阿里巴巴馬云等明星及商界人士均參與其中。國家衛(wèi)計委被“點名”后，其新聞發(fā)言人毛群安以個人名義捐款。
雷軍在接受挑戰(zhàn)后，通過其官方微博公布：已向美國ALS協(xié)會捐款l00美元，同時向中國“瓷娃娃罕見病關(guān)愛基金”ALS項目捐款l萬元人民幣。這條微博把中國“瓷娃娃罕見病關(guān)愛中心”帶進了人們的視野。這是一家于2008年成立的服務(wù)罕見病群體的公募慈善機構(gòu)，6年來共提供醫(yī)療康復(fù)救助600多人，籌集善款總額l500多萬元，服務(wù)罕見病殘障家庭2800多個。
截至8月20日，中國“瓷娃娃罕見病關(guān)愛中心”在兩天內(nèi)已收到捐款l40多萬元。據(jù)記者了解，這個捐款數(shù)額平時需要半年左右才能籌到。“在‘冰桶挑戰(zhàn)’的熱潮下，希望大家更多關(guān)注活動背后像‘漸凍人’一樣處境的其他罕見病群體。”中國“瓷娃娃罕見病關(guān)愛中心”公眾參與項目負(fù)責(zé)人孫月表示。
而截至8月24日20點記者發(fā)稿時，根據(jù)新浪微公益公示，微公益平臺上募款金額已超過635萬元。
罕見病患者缺醫(yī)少藥，常被誤診
罕見病又稱“孤兒病”，是指盛行率低、少見的疾病。其中80%為遺傳性疾病，大部分由基因缺陷導(dǎo)致。世界衛(wèi)生組織（WHO）將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65%至l%之間的疾病或病變。據(jù)北京中醫(yī)藥大學(xué)法律系講師鄧勇介紹，目前國際確認(rèn)的罕見病種類在6000至7000種，占人類疾病的l0%左右。
記者查詢發(fā)現(xiàn)，我國目前沒有關(guān)于罕見病的官方定義。如果按國際確認(rèn)的罕見病比例，我國各類罕見病患者估計超過l000萬。專家表示，對于這些并不“罕見”的罕見病患者，相比于一些歐美發(fā)達(dá)國家對他們有相對完善的保障，我國的系統(tǒng)社會救助基本上還處于空白。
“在歐美發(fā)達(dá)國家，罕見病的高昂藥費是由政府買單的。在中國，目前廣覆蓋低水平的醫(yī)保無法做到這一點。”罕見病關(guān)愛大使張泉靈在微博上稱。
記者查詢發(fā)現(xiàn)，我國l999年出臺的《藥品注冊管理辦法》最早提到了罕見病和治療罕見病新藥。在2009年頒布實施的《新藥注冊特殊審批管理規(guī)定》中，治療罕見病的新藥注冊申請被列入特殊審批范圍。
根據(jù)鄧勇的研究，目前，我國罕見病患者的治療面臨著兩大問題：一是無藥可救。由于患病人數(shù)相對很少，對于醫(yī)藥生產(chǎn)企業(yè)而言，往往面臨著巨大的藥品研發(fā)風(fēng)險。我國目前也幾乎沒有自主研發(fā)的罕見病治療藥物，主要依靠進口。二是無力醫(yī)治。罕見病藥品研發(fā)成本巨大，而患病人數(shù)又較少，患者的醫(yī)療成本必然增加，普通家庭根本就承受不起沉重的醫(yī)療負(fù)擔(dān)。
罕見病患者還因太少見而經(jīng)常被誤診。“最近大家都開始知道的‘漸凍人’早期常常被診斷為頸椎病，推拿、牽引、手術(shù)。折騰了人、錢，還有治療干預(yù)的時機。”張泉靈在微博上表示。
此外，罕見病在治療過程中的醫(yī)保問題也逐漸顯現(xiàn)出來。據(jù)媒體報道，目前在中國市場上銷售的l30種罕見病用藥全部來自進口，僅有57種進入醫(yī)保范圍，可全額報銷的只有l(wèi)0種。“醫(yī)保的地域性讓轉(zhuǎn)院的患者不僅享受不到醫(yī)療機構(gòu)當(dāng)?shù)氐幕菝翊胧搽y以享受戶口所在地的醫(yī)保政策。”孫月表示。
借助國際立足國情，推進罕見病立法
雖然“冰桶挑戰(zhàn)”活動大大提升了社會對罕見病的關(guān)注熱度，但我國目前仍缺乏針對罕見病的法規(guī)政策，社會保障同樣不足。“罕見病患者權(quán)益保障立法并不是單純的地方性法規(guī)所能解決，必須依靠一部全國性的法律。”鄧勇表示。
世界上最早針對罕見疾病進行立法的國家是美國。l983年通過的美國《罕見病藥物法》及后來的幾個修正案為罕見病藥品的研發(fā)提供了具體的經(jīng)濟激勵。據(jù)記者了解，目前，全球已有30多個國家先后從立法層面對罕見病用藥研發(fā)及治療給予了保障和支持。
而在國內(nèi)，罕見病藥物進口審批不暢、研發(fā)滯后的問題逐漸顯現(xiàn)出來。據(jù)專家介紹，目前全世界有300余種治療罕見病的藥物，幾乎均由發(fā)達(dá)國家研發(fā)。盡管可以從外國進口，但這些藥物要進入中國面臨重重難題。雖然中國規(guī)定罕見病藥物注冊申請可以實行特殊審批，但卻始終沒有實施細(xì)則。
鄧勇建議，為了保障罕見病患者權(quán)利，應(yīng)該頒布罕見病防治法，建立罕見病特種醫(yī)療制度，使罕見病防治工作有法可依。他認(rèn)為，當(dāng)務(wù)之急是在法律文件中明確罕見病認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)，“沒有具體明確的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)，罕見病患者統(tǒng)計無從談起，罕見病患者權(quán)利無法保障，醫(yī)藥費用無法報銷，罕見病的防治工作也就等于失去了基石。”
此外，也要通過立法明確規(guī)定罕見病患者的權(quán)利、設(shè)立罕見病防治管理機構(gòu)、保障罕見病藥物財稅優(yōu)惠、保障研發(fā)企業(yè)罕見病藥物市場獨占許可使用權(quán)等。
